علاج جيني جديد قد يخفض الكوليسترول الضار لسنوات بجرعة واحدة فقط

كشفت نتائج أولية لدراسة طبية حديثة عن تطوير علاج جيني تجريبي قد يمثل نقلة نوعية في التعامل مع ارتفاع الكوليسترول الضار، حيث يعتمد على جرعة واحدة فقط يمكن أن يستمر تأثيرها لسنوات طويلة دون الحاجة لتناول أدوية يومية.
ويحمل العلاج اسم VERVE-102، ويعمل من خلال تقنية تهدف إلى تعطيل جين PCSK9 داخل خلايا الكبد بشكل دائم، وهو الجين المسؤول عن تنظيم مستويات الكوليسترول منخفض الكثافة (LDL) في الدم. ويساعد تعطيل هذا الجين على خفض مستويات الكوليسترول الضار، وبالتالي تقليل خطر الإصابة بأمراض القلب والشرايين.
وشملت الدراسة الأولية 35 شخصاً بالغاً يعانون من مرض الشريان التاجي المبكر، وأظهرت النتائج انخفاضاً ملحوظاً في مستويات الكوليسترول الضار، حيث سجل بعض المشاركين الذين تلقوا جرعات منخفضة انخفاضاً بنسبة وصلت إلى 51% في المتوسط، بينما انخفضت المستويات لدى من حصلوا على الجرعات الأعلى بنسبة وصلت إلى 88%.
كما أظهرت النتائج استمرار تأثير العلاج لدى بعض المرضى لمدة وصلت إلى 18 شهراً بعد تلقي الجرعة الواحدة، ما يشير إلى إمكانية تحقيق نتائج طويلة الأمد مقارنة بالعلاجات التقليدية.
وأوضحت البيانات أن العلاج تم إعطاؤه عن طريق التسريب الوريدي، وكان بشكل عام جيد التحمل، حيث لم تُسجل آثار جانبية خطيرة، بينما اقتصرت الأعراض الجانبية على الإرهاق وبعض التفاعلات المرتبطة بالتسريب.
ورغم النتائج المبشرة، أكد الباحثون أن العلاج لا يزال في مراحله المبكرة، وقد يمثل مستقبلاً بديلاً محتملاً لبعض المرضى عن الأدوية اليومية أو الحقن المتكررة، بشرط إثبات سلامته وفعاليته على المدى الطويل في الدراسات القادمة.
كما حصل العلاج على تصنيف “المسار السريع” من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وهو ما يسرّع من عمليات تطويره ومراجعته.
ويتوقع العلماء أن يستغرق الأمر عدة سنوات إضافية من البحث قبل إمكانية اعتماده واستخدامه بشكل واسع في العلاج الطبي.



